Sarepta therapeutics - 희귀질환시장의 숨은 WINNER! (이베스트)

[이베스트 제약/바이오 강하나]

해외기업: Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT)

희귀질환시장의 숨은 WINNER!

2023년 출시를 앞둔 SRP-9001은 블록버스터

SRP-9001은 사렙타와 로슈가 공동개발중인 블록버스터급 (2028년 추정 매출 $2.2Bn) 의약품으로 올해 5월 29일 가속승인 결과가 예상된다. 뒤센근이영양증(DMD) 치료제인 SRP-9001은 1회 투약으로 DMD를 치료할 수 있는 완치제로 2021년에는 부작용 이슈로 잠시 주춤한 적 있었으나, 2일만에 환자의 상태가 정상으로 돌아오면서 임상은 빠르게 진행되었다. SRP-9001은 아데노 바이러스 플랫폼을 접목시킨 유전자 치 료제로 근육세포를 표적하여 마이크로-디스트로핀(근육세포 유지에 관여)을 환자에게 주 입하여 완치하는 방식이다. 최근 FDA의 중간 리뷰에서도 안전성 이슈나 특이사항이 없 으며 3곳의 제조 시설과 협상이 되었다는 것을 언급하여 사렙타의 SRP-9001에 대한 기대감은 5월까지 지속될 수 있을 것이다.

신약 업그레이드로 매출은 꾸준히 증가 중

사렙타는 SRP-9001을 포함하여 총 4개의 FDA 승인 신약을 보유하게 될 것이고 현재 상용화된 3개의 의약품만으로도 2023년 $925M이상(+9.8% yoy)의 매출을 달성할 수 있을 것이라고 가이던스를 제시했다. 사렙타는 RNA플랫폼, 유전자 치료제 개발 기술, 유전자 편집 기술(듀크/하버드와 공동개발 중)을 이용하여 차후 DMD(뒤센 근이영양증) 시장을 넘어 LGMD(지대형 근이영양증)와 샤르코마리투스병과 같은 근육 위주의 질환을 모두해결할수있는‘희귀근육질환전문기업’이될수있을것이다.

2023년은 이벤트의 해

SRP-9001 이외에도 2H23에 임상3상 Study 301(EMBARK)의 탑라인 데이터도 발 표되기 때문에 기대감이 지속될 것이다. 기존에 승인된 신약 EXONDYS51과 동일한 RNA를 타겟하는 기전이지만 적은 용량으로 더 좋은 효과를 보이는 PPMO(Peptide phosphorodiamidate morpholino oligomer)기반 신약 SRP-5051의 임상2상 MOMENTUM Part B의 결과 또한 2023년말에 발표될 것이다. SRP-5051의 임상 결 과에 따라 사렙타의 의약품 업그레이드 능력과 플랫폼 기술력도 확인이 가능하다. 아직 미충족수요가 큰 희귀질환을 대상으로 하는 임상이 다수 존재하기 때문에 가속승인 가능성도 높다.

자세한 내용은 아래 링크를 참고하시기 바랍니다.
링크: https://bit.ly/3TgpVnm

위 내용은 2023년 3월 15일 07시 45분 현재 컴플라이언스 승인이 이뤄진 내용입니다.